Mycophenolate mofetil as rescue treatment for autoinmune liver disease in children: A 5-year follow-up

Marion M Aw, Anil Dhawan, Marianne Samyn, Aikaterini Bargiota, Giorgina Mieli-Vergani

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Dr. Alejandro Costaguta

El tratamiento de la Hepatitis Autoinmune se basa en la utilización de metilprednisolona a dosis decrecientes, con lo que se obtienen elevadas tasas de remisión y una excelente sobrevida (90 % a 10 años en los respondedores). Hasta un 45% de los niños requiere terapia combinada con un segundo inmunosupresor, ya sea por incapacidad de lograr éxito, frecuentes recaídas, o efectos secundarios intolerables. En ese contexto, la Azatioprina constituye la droga de elección, y su uso ha sido consagrado en la práctica diaria a través del tiempo. Sin embargo, un porcentaje no despreciable de pacientes (alrededor del 10%) debe recurrir a otras combinaciones, por las mismas razones descriptas en el caso de la monoterapia.
Los progresos logrados en la inmunosupresión de pacientes trasplantados han provisto un terreno fértil de donde adaptar nuevos esquemas más efectivos y menos tóxicos. En este sentido, el Mofetil Micofenolato (MMF), y los Inhibidores de Calcineurina, entre otros, han sido utilizados desde hace algunos años, con resultados prometedores, aunque en su mayoría basados en estudios retrospectivos o no controlados.

En este artículo, el grupo del King´s College revisa su experiencia con el uso de MMF en reemplazo de Azatioprina como terapia de rescate en pacientes que no han respondido al esquema básico (Prednisolona más Azatioprina), o han presentado efectos colaterales severos. De 26 pacientes tratados, 18 respondieron (14, remisión completa), lo que constituye una tasa de éxito del 69%. Sin embargo, 50% de los pacientes presentaron efectos adversos que obligaron a modificar las dosis, y 15% debió suspender la medicación por ese motivo. Es importante destacar que 6 de los 8 no respondedores presentaban un cuadro de “Colangitis Autoinmune”, un grupo especial de pacientes que asocia lesiones de los conductos biliares y cuya respuesta probablemente sea diferente en comparación con la Hepatitis Autoinmune “clásica”. En cualquier caso, si bien el MMF se muestra efectivo en el tratamiento de estos pacientes, los resultados distan de ser óptimos, lo que obliga a continuar la búsqueda de la mejor combinación posible adaptándose a las particularidades de cada caso. Hasta no disponer de datos provenientes de estudios multicéntricos prospectivos y controlados, los reportes como el de Aw y col. son bienvenidos pero deben analizarse con una mirada cautelosa.

 

 

 

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